首頁(yè) > 行業(yè)新聞日前，阿斯利康宣布科賽優(yōu)®(英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氫司美替尼膠囊)在中國(guó)正式獲批用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)的I型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)兒童患者。臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，司美替尼作為一種口服激酶抑制劑，可縮小不可手術(shù)兒童患者的瘤體體積。
I型神經(jīng)纖維瘤病是一種罕見的、進(jìn)行性的遺傳性疾病，全球發(fā)病率約為1/3000，多數(shù)兒童患者在10歲以下被診斷，中國(guó)暫無(wú)流行病學(xué)數(shù)據(jù)，推算發(fā)病率為5/1,000,000。30%-50%的I型神經(jīng)纖維瘤病患者會(huì)出現(xiàn)叢狀神經(jīng)纖維瘤，導(dǎo)致毀容、疼痛、運(yùn)動(dòng)及氣道功能障礙、視力受損等癥狀。
兒童用藥是維系兒童生命安全和保障兒童健康基石，也是國(guó)家和社會(huì)十分關(guān)注的重點(diǎn)。近年來，隨著國(guó)家對(duì)兒童用藥多次批示，對(duì)兒童用藥保障相關(guān)工作的重視程度不斷提升，可以明顯看到目前在保障兒童用藥的研發(fā)、生產(chǎn)、臨床等眾多方面國(guó)內(nèi)智能正在不斷迎來新進(jìn)展。如今年以來，除了阿斯利康的科賽優(yōu)®，還有不少兒童藥也已在獲批。
4月3日，CDE兒童用藥專欄發(fā)布消息，國(guó)家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)蘇庇醫(yī)藥的尼替西農(nóng)口服混懸液(商品名：澳孚町®/ORFADIN®)上市，批準(zhǔn)用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型(HT-1)患者。HT-1是一種常染色體隱性遺傳病，多發(fā)生于兒童期，已納入《第一批罕見病目錄》。
3月21日，羅氏流感創(chuàng)新藥速福達(dá)(中文通用名：瑪巴洛沙韋)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療既往健康的成人和5歲及以上兒童單純性甲型和乙型流感患者，或存在流感相關(guān)并發(fā)癥高風(fēng)險(xiǎn)的成人和12歲及以上兒童流感患者。
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值得一提的是，4月18日消息，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心進(jìn)一步細(xì)化了兒童用藥溝通交流中I類會(huì)議申請(qǐng)及管理的相關(guān)要求，制定了《兒童用藥溝通交流中I類會(huì)議申請(qǐng)及管理工作細(xì)則(試行)》，自2023年4月18日起施行。
業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，這一激勵(lì)政策的出臺(tái)，將進(jìn)一步細(xì)化兒童用藥溝通交流申請(qǐng)及管理流程，加強(qiáng)兒童用藥溝通交流管理，提高溝通交流效率，切實(shí)推動(dòng)我國(guó)兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)進(jìn)程。
據(jù)了解，其實(shí)當(dāng)前已有不少企業(yè)表示將加速兒童藥研發(fā)。如康芝藥業(yè)就表示，2023年公司將繼續(xù)深耕兒童大健康領(lǐng)域，充分發(fā)揮公司在兒童大健康領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)，專注安全、有效的兒童藥物和復(fù)雜仿制藥的研發(fā)，聚焦主業(yè)，盤活資產(chǎn)，提升公司盈利能力。
同時(shí)，其還將以兒童專用藥、母嬰健康用品及相關(guān)服務(wù)專業(yè)化、規(guī)模化為目標(biāo)，致力于兒童健康事業(yè)，并希望今后成為兒童大健康相關(guān)領(lǐng)域中產(chǎn)品、技術(shù)、服務(wù)和品牌影響等多方面領(lǐng)先的大型投資與產(chǎn)業(yè)集團(tuán)。
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